Taki pogląd wniósł do dyskusji panelowej

Taki pogląd wniósł do dyskusji panelowej

W obszarze "wątpliwy" i "gorszący" od teraz do mniej więcej 75 lat w przyszłości, układaj "strefa zainteresowania" gdzie Collins sporządził listę leków zmieniających nastrój, aborcji selektywnych ze względu na płeć i hormonów wzrostu podawanych dzieciom w celu poprawy zdolności sportowych.

Ostatnia pozycja, "designerskie dzieci z precyzyjnie przewidywalnymi fenotypami," został wyznaczony w ramach regionu "nigdy" i "gorszący."

"Wiele z tego, o czym ludzie mówią w kontekście wzmacniania ludzkich embrionów, wyobraża sobie, że będziesz w stanie wybrać cechy tego dzieciaka, aby zagrać pierwsze skrzypce w orkiestrze i zostać gwiazdą futbolu zespół i uzyskać szóstkę z matematyki," – powiedział Collins. "Te rzeczy nie zostaną zdeterminowane przez ich genomy."

Pomijając jednak takie uproszczone widoki, pomysł edycji linii germinalnej w celu ulepszenia to "nierozrusznik," powiedział. "Musimy zdawać sobie sprawę z pychy, jakiej wymagałoby od ludzi, by byli tak sprytni, że myśleliśmy, że mamy umiejętności i zasady etyczne, aby zrobić coś takiego."

Na przykład, załóżmy, że wyeliminuje się gen apolipoproteiny E (APOE): wydaje się to mądrą decyzją, ponieważ gen został powiązany z chorobą Alzheimera. Jednak istnieją również dowody na to, że APOE wiąże się z lepszym funkcjonowaniem mózgu u młodych dorosłych, zauważył Collins.

Poza tym potrzeba edycji genów nie jest uzasadniona – powiedział. W prawie każdym scenariuszu, w którym to rozważano, można zastosować diagnostykę genetyczną przed implantacją "bez żadnych wymyślnych manipulacji i prawdopodobnie ze znacznie mniejszym ryzykiem."

Wymienił kilka innych problemów:

Niecelowe skutki technologii mogą powodować nieoczekiwane mutacje; Brak zgody przyszłych pokoleń, których genom zostanie zmieniony; Brak konsensusu co do znaczenia wzmocnienia (tj. Zagrożenie eugeniką); Strach przed "utowarowienie" dzieci; odrzucenie niepełnosprawności jako odpowiedni rezultat; oraz nierówny dostęp ze względu na czynniki społeczno-ekonomiczne.

A dla tych, którzy wierzą w Boga, powiedział Collins, technologia stawia wokół pytania filozoficzne i teologiczne "ludzie zajmujący się naszymi własnymi podręcznikami" – "Jestem totalnie uparty, jeśli chodzi o edycję genów komórek somatycznych z korzyścią kliniczną i myślę, że powinniśmy naciskać na to z maksymalną prędkością i energią," powiedział.

Współprzewodniczący komitetu, R. Alta Charo, JD, profesor prawa i bioetyki na University of Wisconsin Law School w Madison, zapytał Collinsa, w jaki sposób jego osobiste poglądy różnią się od roli urzędnika państwowego. Collins odpowiedział, że wyłączając jego teologiczne komentarze, które są "ściśle osobiste," jego stanowisko w zakresie edycji genów jest zbieżne ze stanowiskiem większości kierownictwa wyższego szczebla w NIH.

Zauważył również, że NIH ma zakaz prowadzenia badań na embrionach ludzkich na mocy poprawek Dickey-Wicker (wprowadzonych w 1995 r.).

Jednak naciskany na to, czy popiera ogólny zakaz edycji linii zarodkowych, niezależnie od wyniku – czyli nawet w przypadku ciężkiej choroby – Collins złagodził swoje stanowisko: "Jest jeszcze jedna zasada etyczna: życzliwość. … Jeśli istnieje podejście oparte na protokole, które Cię tam doprowadzi, to jak we wszystkim, musisz zrównoważyć to z potencjalną interwencją w przestrzeni, do której normalnie byśmy się nie udali – ale musiałoby to być naprawdę przekonujące, wysoki słupek," powiedział.

Inny członek panelu, dr n. Med. Matthew Porteus, profesor nadzwyczajny pediatrii w Stanford University School of Medicine, powiedział, że jednym z wyzwań, jakie przed nim stoi, jest to, że jako lekarz nauczono go, że najważniejszą osobą jest pacjent przed nim. Taki pogląd wniósł do dyskusji panelowej. Z drugiej strony, jak https://yourpillstore.com/pl/fungafix/ zauważył, wpływ nowej technologii edycji genów sięga daleko poza jednego pacjenta.

"Gdybyśmy mogli zapewnić rodzicom bezpieczny i skuteczny sposób upewnienia się, że ich dzieci nie będą miały chorób, to jako lekarz medycyny jest to absolutnie coś, co powinniśmy być w stanie zrobić."

Porteus zwrócił również uwagę, że w dyskusjach panelowych początkowo edycja linii germinalnej została powiązana z manipulacją embrionalną. Jednak niektóre rodzaje edycji linii germinalnej w ogóle nie obejmują embrionu, powiedział.

Na przykład, edytując komórkę macierzystą, prekursor plemnika, można pośrednio zmienić zarodek – omijając niektóre, ale nie wszystkie, etyczne przeszkody związane z manipulacją embrionami – wyjaśnił.

Porteus zgodził się z Collinsem, że diagnostyka genetyczna przed implantacją jest często bardziej niezawodną opcją niż edycja genów, ale są wyjątki – na przykład niepłodność męska. Edycja prekursora nasienia niepłodnego mężczyzny może pozwolić mu na posiadanie własnego biologicznego dziecka.

Porteus powiedział MedPage Today, że jego poglądy nie odzwierciedlają poglądów pełnej komisji i mogą nie odzwierciedlać tego, co ostatecznie zostało opublikowane w jej raporcie.

Ale dodał: "Gdzie jesteśmy w 2016 roku wokół tego procesu myślowego … może być zupełnie inaczej w 2026 roku."

Mieszane wiadomości dla fanów e-papierosów: taka sama ilość nikotyny jak w tradycyjnych papierosach, ale niższe stężenia substancji rakotwórczych. (Roswell Park Cancer Institute)

Zatwierdzone przez FDA oznaczenie leku sierocego dla zmodyfikowanych komórek T chimerycznych receptorów antygenu ukierunkowanych na białko CD4 do leczenia chłoniaka z obwodowych komórek T. (iCell Gene Therapeutics, University of Louisville)

Niektórzy pacjenci z nawracającą lub oporną na leczenie ostrą białaczką szpikową zareagowali na docelowy środek wenetoklaks (Venclexta). (Amerykańskie Stowarzyszenie Badań nad Rakiem)

Małe wieloośrodkowe badanie kliniczne raka trzustki o granicznej resekcji wykazało wykonalność, bezpieczeństwo i wstępną aktywność terapii neoadiuwantowej …

… a jeden specjalista zachęca do tego kolegów "chwyć pokrzywę" i dowiedz się, czy terapia neoadiuwantowa powinna być standardem, wycofując się z tradycyjnego podejścia chirurgicznego. (JAMA Surgery)

Environmental Working Group wezwała FDA do zbadania stosowania przez producentów kremów przeciwsłonecznych składników, które zwiększają wskaźniki SPF produktów bez faktycznego zwiększania ochrony przed ekspozycją na promieniowanie UV.

Zymeworks skierowane przeciwko HER2 przeciwciało ZW25 i koniugat przeciwciało-lek ZW33 otrzymały oznaczenie FDA jako lek sierocy do oceny klinicznej w raku jajnika.

Obowiązkowe zgłaszanie gęstości piersi – czynnika ryzyka raka piersi – na podstawie interpretacji mammografii miało niewielki lub żaden wpływ na faktyczne wskaźniki zgłaszania. (Radiologia)

Przeszczepy komórek macierzystych z powodu nowotworów układu krwiotwórczego dawały lepsze wyniki, gdy komórki pochodziły ze szpiku kostnego dawcy, a nie krwi obwodowej. (Fred Hutchinson Cancer Research Center, JAMA Oncology)

Stosowanie leków na zaburzenia erekcji nie zwiększało ryzyka zachorowania na raka prostaty, jak wynika z analizy podgrup w randomizowanym badaniu klinicznym. (Journal of Urology)

Przypomnienie, że nie każdy guzek piersi to rak. (Rafineria29)

Charles Bankhead jest starszym redaktorem ds. Onkologii, a także zajmuje się urologią, dermatologią i okulistą. Dołączył do MedPage Today w 2007 roku. Śledź

Nigdy nie wykazano, że komórki macierzyste przynoszą jakiekolwiek korzyści kliniczne u pacjentów z chorobami serca. Istnieje jednak coraz więcej anegdotycznych dowodów na to, że mogą one mieć poważny negatywny wpływ na rozumowanie i obiektywizm badaczy medycznych, kierowników biotechnologii i inwestorów, którzy zostają wciągnięci w ich orbitę.

Najnowszym przykładem jest test ALLSTAR, który uległ awarii i spalił się w zeszłym tygodniu. W komunikacie prasowym Capricor Therapeutics ogłosił to "z góry określona administracyjna analiza pośrednia przeprowadzona na danych z sześciomiesięcznego okresu obserwacji z badania ALLSTAR, trwającego randomizowanego, podwójnie ślepego, kontrolowanego placebo badania klinicznego fazy II dla 142 pacjentów CAP-1002 (allogeniczne komórki kardiosfery ) u dorosłych, którzy doświadczyli dużego zawału serca z resztkową dysfunkcją serca, wykazali niskie prawdopodobieństwo (daremność) osiągnięcia statystycznie istotnej różnicy w 12-miesięcznym pierwszorzędowym punkcie końcowym skuteczności, polegającym na procentowej zmianie w stosunku do początkowej wielkości zawału jako procent masa komory mierzona metodą rezonansu magnetycznego serca (MRI)."

Ale w komunikacie prasowym śledczy i przedstawiciele firmy nigdy nawet nie wspominają o wyraźnej możliwości, że ich produkt nie działa. Zamiast tego robią wszystko, co w ich mocy, aby uzyskać wszelkiego rodzaju pozytywne opinie na temat wyników.

Na przykład współkierownik Raj Makkar z Cedars-Sinai Heart Institute jest cytowany w komunikacie prasowym, który powiedział, że "Jesteśmy rozczarowani, że sześciomiesięczne dane z badania ALLSTAR nie wykazały dowodów na poprawę wielkości blizny po zastosowaniu CAP-1002, biorąc pod uwagę solidne wyniki dotyczące tego środka w randomizowanym badaniu klinicznym I fazy CADUCEUS dotyczącym komórek pochodzących z kardiosfery w podobnej populacji pacjentów."

Jednak Makkar dogodnie ignoruje fakt, że we wcześniejszym badaniu brakowało najważniejszego punktu końcowego, poprawy frakcji wyrzutowej lewej komory i na tej podstawie głównym celem ALLSTAR była wielkość zawału. Innymi słowy, rozmiar zawału był najlepszym punktem końcowym w badaniu ALLSTAR tylko dlatego, że preferowany punkt końcowy nie zadziałał we wcześniejszym badaniu.

W komunikacie prasowym Makkar próbuje wyjaśnić niepowodzenie: "Uważamy, że ważne jest, aby zauważyć, że obserwowana poprawa wielkości blizny w grupie placebo jest wyraźnie niezgodna z dobrze poznaną historią naturalną tego procesu chorobowego. Jest z pewnością możliwe, że z różnych powodów większa liczba miejsc zaangażowanych w prowadzenie ALLSTAR przyczyniła się do zwiększenia zmienności widocznej w pomiarach blizn, jak określono w MRI."

Makkar nie omawia żadnego z "z różnych powodów" czemu "większa liczba witryn" prowadzi do negatywnego wyniku. Ogólnie rzecz biorąc, w dobrze przeprowadzonym badaniu więcej ośrodków i więcej pacjentów powinno prowadzić do większej wiarygodności wyników, a nie mniej. Wydaje się, że Makkar sugeruje, że on i jego grupa są jedynymi, którzy są w stanie dostrzec korzyści, których szukają. To powinno wywołać różnego rodzaju sygnały ostrzegawcze.

Rzeczywiście, wszyscy cytowani w komunikacie prasowym, w tym Makkar, mają silną motywację, aby terapia zakończyła się sukcesem.